دراسة أميركية تتوصل إلى علاج جديد واعد لمرض قاتل

توصلت دراسة أميركية أجريت على الفئران إلى علاج جديد واعد ضد مرض “شاركو” القاتل، الذي لا تتوفر علاجات فعّالة معروفة له حتى اليوم.
ويصيب هذا المرض المسمى أيضاً بالتصلب الجانبي الضموري نحو 30 ألف شخص في الولايات المتحدة، ويتسبب بشلل تدريجي للعضلات، ما يُجبر المريض على لزوم منزله، ويتسبب بوفاته بعد أقل من خمس سنوات على الإصابة.
وفي الدراسة التي نشرتها مجلة “بلوس بايولدجي” العلمية، أشار فريق من الباحثين إلى أنهم درسوا طريقةً لاستهداف وتثبيت البروتين الذي يحمي الخلايا من العناصر السامة المتأتية من الأطعمة أو من استنشاق الأكسجين.
وفي كثير من الحالات، تكون الطفرات الوراثية في الجين الذي ينتج البروتين المعني هي العامل المسبب لمرض شاركو. لكن هذه الطفرات يمكن أن تحدث أيضا حتى من دون وجود تاريخ عائلي مرتبط بالمرض.
وتؤدي الطفرات في هذا الجين المسمى “سود 1” SOD1، إلى خلل في عملية تركيب البروتين، مما يمنعه من إنجاز دوره ويعطل الآلية الخلوية بالمعنى الواسع، وهو ما يتسبب بظهور تكتل من البروتينات مرتبطة بأمراض أخرى بينها مرضا الزهايمر وباركنسون.
وأوضح المسؤول عن الدراسة، جيفري أغار، الذي اكتشف هذه الأداة واختبرها مع فريقه بعد 12 عاما من البحوث، أن العلاج الجديد هو “مثبت جزيئي” يعمل كـ”قِطبة” ويجبر البروتين على البقاء في هيئته الصحيحة.
وجرى اختبار الجزيء على فئران عُدّلت وراثيا لتصبح قابلة لتحمل المرض. ووجد الباحثون أنها لم تستعد وظائف البروتين فحسب، بل أوقفت حدوث أي آثار سامة ثانوية.
وأُثبتت فعالية الجزيء على جرذان وكلاب أيضا، ونجح في جعل 90% من بروتينات “سود1” في خلايا الدم و60 إلى 70% الموجودة في خلايا الدماغ، ثابتة.
ويأمل الباحثون في الحصول على موافقة لإنجاز تجارب سريرية على البشر.
ورغم عدم توافر علاج فعّال لحماية الأعصاب لدى مختلف المرضى، أصدرت السلطات الأميركية في أبريل 2023 موافقة مسبقة على بيع دواء “كلسودي” (من مختبرات “بيوجين”) الذي يستهدف أشكالاً معينة من المرض فقط.